В Беркли изобретен искусственный вирус-челнок для лечения слепоты

Калифорнийские исследователи сконструировали модифицированный аденовирус, который способен обеспечить прорыв в генной терапии ослепляющих глазных недугов людей, таких, как пигментный ретинит или, например, дегенерация желтого пятна.

В последние шесть лет разные группы ученых-медиков провели несколько удачных экспериментов по лечению наследственных заболеваний глаза. Принцип терапии таков — в сетчатке больного гены «порченые», в вирусе нормальные. Прирученный патоген, введенный интравитреальным уколом в орган зрение, ремонтирует клетки ретины, возвращая пациенту полноценные чувства. Беда опытов оных заключалась лишь в том, что вирус не был способен восстановить работу всех фоторецепторов, нуждающихся в генной коррекции. Что вызывало досаду, ибо  само по себе внедрение вируса в глаз — довольно рискованная хирургическая процедура.

Профессор Дэвид Шеффер из Беркли решил разобраться с проблемой и для начала на компьютере смоделировал примерно 100 миллионов вариантов аденовирусов, с различными комбинациями протеинов в белковой оболочке. Из столь значительного числа кандидатов Шеффер и его коллеги отобрали пять конфигураций, наиболее эффективных в деле проникновения в сетчатку человеческого ока.

Лучшим взломщиком ретинального генного кода оказался вирус, получивший рабочее название «7m8». Это лабораторное «существо» способно доставить по назначению наследственную информацию для лечения двух врожденных недугов, приводящих к слепоте. Это Х-сцепленный ретиношизис и амавроз Лебера. Первая болезнь поражает только мальчиков и делает сетчатку их глаз похожей на дырявый швейцарский сыр. Вторая ведет к довольно быстрому отмиранию светочувствительных клеток и ранней инвалидности ребенка. В опытах на мышах оказалось, что вирус-челнок «7m8» успешно транспортирует правильные гены во все нуждающиеся в коррекции, труднодостижимые и нежные, клетки сетчатки, после чего они становятся почти нормальными.

Процедура считается неинвазивной (если укол в глаз сделан правильно) и безопасной для здоровья пациента. Длится терапевтическое вмешательство 15 минут, после которых больной может возвращаться на поправку домой.

В настоящее время медики из Калифорнийского университета ищут пациентов, на которых и с согласия которых будут проведены клинические испытания вирусного препарата против слепоты.