Самые дорогие лекарства

Дорогие лекарства, несмотря на то, что вы дороги, вы нам очень дороги. Те, кого судьба озадачила очень редкими болезнями, могли бы и так сказать о некоторых медицинских препаратах, выпускаемых фармацевтической промышленностью для пациентов, «вынужденных быть богатыми».

С точки зрения экономики, объемы продажи лекарств в мире в 2018 году превысят 1,3 триллиона долларов. Это больше, чем ВВП вместе взятых 15 стран. Есть традиционно недорогие препараты, доступные самым широким массам, время от времени и в разных уголках планеты болеющих одинаковыми недугами. Но для некоторых людей с проблемами, особенно тех, чьи заболевания очень редки. Так называемые орфанные лекарства, предназначенные для лечения редких недугов, могут обходиться потребителям в шестизначные суммы. Во многих случаях такая цена делается по сути стоимостью человеческой жизни.

В странах, где господствует страховая медицина, страховые компании не всегда оплачивают счета за супердорогие препараты, вынуждая пациентов и их близких нести серьезные траты. Кое-где мужчинам и женщинам приходится «работать на аптеку» помногу лет. Иногда им пособляют некоммерческие организации или просто случайные сограждане, откликнувшиеся на просьбу о помощи. Но это – только иногда.

Глибера

В 2015 году препарат Glybera потеснил препарат Soliric на троне самого дорогого лекарства в мире. Стоимость годичного курса этого шедевра фармакологии составила 1,2 миллиона долларов США. Глибера нужна людям с недостаточностью фермента липопротеинлипазы, регулирующего содержание липидов в крови. В Европе с таким расстройством здоровья живет всего 1200 человек, а во всем мире – не более миллиона.

Препарат Glybera выпускается в форме раствора для внутримышечных инъекций. Это средство работает по принципу генной терапии, что является новшеством. Глибера разработана в Амстердаме и стала первым генетическим лекарством, разрешенным к применению в странах Евросоюза, где недостаточностью липопротеинлипазы (LPLD) на один миллион жителей болеют только двое. Заболевание сопровождается тяжелыми приступами панкреатита. Считается, что одного укола Glybera достаточно, чтобы избавить пациента от LPLD. Зато цена такого укола равнозначна стоимости чуда, недаром препарат довольно долго не решались разрешить. Колоть же позволено только специально подготовленным врачам, работающим в специальных лечебных центрах. Предполагается, что жители Европы готовы за год выплатить фармацевтической индустрии до 300 миллионов евро за Glybera.

Солирис

Курс лечения препаратом Soliris может стоить пациенту до 440 тысяч долларов в год. Под такой торговой маркой на рынке лекарств прописался эколизумаб – гуманизированное (полученное от мышей) моноклональное антитело. В 2010 году эколизумаб был назван самым дорогим лекарственным препаратом на Земле. Солирис облегчает страдания больных пароксизмальной ночной гемоглобинурией. Это очень редкое заболевание, распространенность которого – 15,9 случаев на миллион человек. Всего 8 тысяч жителей планеты имеют такой диагноз.

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия – заболевание системы кроветворения, известное с 1882 года как угрожающее жизни. Болезнь разрушает красные кровяные тельца (эритроциты) и проявляется анемией, костномозговой недостаточностью, болями в животе, дисфагией, утомляемостью, хроническим заболеванием почек и даже эректильной дисфункцией. Солирис позволил поднять показатель качества жизни пациентов с ночной гемоглобинурией до уровня, среднего по популяции. Вместе с тем, эколизумаб не уменьшает шансы умереть от редкой болезни, давая возможность дольше прожить без осложнений. Предполагалось, что орфанный препарат может помочь при ревматоидном артрите, которым страдают миллионы, но клинические испытания не дали результатов.

Элапраза

Это орфанное лекарство применяется для лечения болезни (синдрома) Хантера, или мукополисахаридоза 2-го типа. Этим исключительно редким рецессивным генетическим заболеванием страдает 2000 человек в мире, из них примерно 500 проживает в США. Болезнь Хантера внешне проявляется гаргоилизмом – характерной грубой внешностью, а также задержкой роста и умственной отсталостью.

Заболевание всегда проходит в острой форме, давая знать о себе, когда больному 2-4 года отроду. Поскольку недуг имеет генетическую причину, лечить его трудно. Единственный лекарственный препарат, предназначенный для борьбы не с симптомами, а с причиной синдрома Хантера, – это Элапраза (Elaprase). Препарат представляет собой заменитель фермента, дефицитом которого страдает пациент. Он называется идурсульфаза и это очищенная версия человеческого энзима идуронат-2-сульфатазы, разрешенная к применению после успешных клинических испытаний на 96 пациентах в 2006 году. При этом в ряде случаев после инфузий Elaprase у больных развивались опасные для жизни анафилактические реакции. Стоимость лекарства от болезни Хантера составляет 375 тысяч долларов на год, а одна доза объемом 3 мл стоит около 3400 долларов США.

Наглазим

Препарат Naglazyme (галсульфаза) используют для лечения мукополисахаридоза 6-го типа – полидистрофического дварфизма, синдрома Марото-Лами. Эта редкая наследственная болезнь связана с дефицитом фермента арилсульфатазы. Первые признаки болезни появляются на первом году жизни ребенка, в дальнейшем скелет пациента развивается неправильно, подвижность рук и ног сильно сокращается, рост взрослого в тяжелом случае синдрома не превышает 100 см. У всех больных – а на планете их около 1100 человек – наблюдаются проблемы с сердцем и нервной системой, а болеют синдромом Марото-Лами около 1100 жителей планеты.

Курс лекарства Naglazyme для лечения этого типа мукополисахаридоза стоит более 365 000 долларов США в год, оно представляет собой полученный в лаборатории модифицированный человеческий фермент. Установлено, что Наглазим решает многие проблемы с развитием скелета и подвижностью в суставах. При этом у одного из самых дорогих медпрепаратов в мире обнаружено немало побочных эффектов. Среди них – крапивница, сыпь, отёки, боль в груди и животе, жар.

Фолотин

Лекарственное средство Folotyn (пралатрексат) применяют в терапии редкой формы рака крови, которая называется Т-клеточная лимфома.

Фолотин – настолько дорогой препарат, что используется лишь когда больше ничего не помогает, а курс внутривенного лечения длится 6 недель и стоит более 320 000 долларов. При этом Folotyn ненамного продлевает жизнь больного Т-клеточной лимфомой, из-за чего применяется нечасто. Ведутся клинические испытания препарата на предмет пригодности к лечению других видов злокачественных опухолей клеток крови и других разновидностей рака вообще.

Актар

Средство Acthar выписывают для лечения спазмов и судорог у маленьких детей (т. н. младенческих судорог, редкой формы эпилепсии) в возрасте от 4 месяцев до двух лет, а также при некоторых других недугах, среди которых – рассеянный склероз, нефротический синдром и ревматоидный артрит. Актар представляет собой особо очищенный гормон кортикотропин пролонгированного действия в форме геля, применяемого в форме подкожных уколов.

Всем хорош препарат Achtar, известен медицине он давно, но цена, тем не менее, достигает 200 тысяч долларов за год (до 26 000 за один флакон), а доход от продажи лекарства против младенческих судорог – ста миллионов долларов.

Миозим

Препарат Myozyme, судя по торговому названию, является ферментом и применяется для лечения редкой, иногда фатальной болезни Помпе. Заболевание так названо в честь голландского патолога, впервые его описавшего в 1932 году. Болезнь Помпе принадлежит к числу наследственных. Чтобы ребенок родился больным, мутантный ген должен быть у обоих родителей. Считается, что на Земле этим недугом страдает от 5 до 10 тысяч человек. Опасным симптомом является мышечная слабость, которая может распространиться на мускулатуру сердца и органов дыхания.

Миозим – это фермент альфа-глюкозидаза, расщепляющий гликоген, которого не хватает пациентам с болезнью Помпе. Препарат позволил сократить число больных, нуждающихся в искусственной вентиляции лёгких, а также увеличить выживаемость. Врачи применяют Myozyme, если возраст больного менее 8 лет. Лекарство вводят внутривенно раз в две недели. Стоимость годичного курса составляет от 100 до 300 тысяч долларов США, а принимать Миозим следует пожизненно. Среди побочных эффектов – пневмония и возможные аллергические реакции, угрожающие жизни пациента.

Цинриз и Фиразир

В число самых дорогих лекарств на Земле входит и препарат Cinryze. С его помощью лечат ангиоэдему (HAE) – наследственный ангионевротический отёк. Это редкое генетическое заболевание диагностируется у одного человека из 50 тысяч. При ангиоэдеме у детей и взрослых происходят внутренние реакции в крови, наблюдается сильная отёчность рук, живота и гортани, лица и гениталий во время болезненных приступов – обострений недуга.

Лечение болезни – профилактику её приступов с применением Cinryze рекомендуют начинать как можно раньше, особенно если симптомы имеют угрожающую жизни силу. Однако такое лечение не по карману многим пациентам – в год придется заплатить за Цинриз 350 тысяч долларов. Столь дорогое средство представляет собой белок сыворотки крови человека. У больных ангионевротическим отёком печень не справляется с выработкой этого белка. Цинриз вводят дважды в неделю.

Еще одно лекарство, которым лечат врожденную ангиоэдему, – это икатибант, антагонист брадикининовых рецепторов. Одно из торговых имён препарата – Firazyr. Упаковка с тремя шприцами Фиразира стоит более 35 тысяч долларов США.

Почему эти лекарства такие дорогие?

Так называемые орфанные препараты время от времени становятся героями сенсационных публикаций, посвященных дороговизне таких специфических лекарств. Существует несколько причин этой дороговизны.

Во-первых, в разработку нового препарата, будь он орфанным или массовым, инвестируется сумма денег одного порядка. Инвестиция окупается за счет потребителей. Грубо говоря, либо миллион пациентов купят лекарство по доллару за дозу, либо один пациент купит дозу за миллион.

Во-вторых, производители дорогих лекарств уверены в том, что их детища приобретут за любые деньги. Симптомы многих редких заболеваний настолько тяжелы, что об отказе от лечения речь не заходит.

В-третьих, на рынке орфанных препаратов нет или почти нет конкуренции. И, наконец, компаниям приходится часть дорогостоящей продукции раздавать пациентам бесплатно или продавать дёшево.